我国第一款治疗阿尔茨海默症的原创新药——甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）近日正式在国内上市，填补了该领域全球17年无新药上市的空白。

　　这款新药的研制难度多大，突破意义何在？能解决什么问题，多大程度为患者带来福音？本文为您一一解答。

　　新在哪儿？

　　重新认识阿尔茨海默症发病机理

　　“九期一”是我国原创、国际首个靶向脑—肠轴的阿尔茨海默症治疗新药，其研发逻辑背后，是对阿尔茨海默症发病机理的一种全新认识。

　　此前，世界范围内治疗阿尔茨海默症主要依靠之前上市的5种药物，临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的治疗药物，但大多已宣告失败。

　　支撑上述大多数抗阿尔茨海默症新药试验的理论认为，大脑中β-淀粉样蛋白沉积引发炎症，进而损伤神经元，导致阿尔茨海默症发病。但是，靶向β-淀粉样蛋白研发药物的临床试验结果显示，其临床药效不明显。

　　“九期一”主要发明人、中科院上海药物研究所研究员耿美玉说，围绕“九期一”长达22年的研究之后，科研团队对阿尔茨海默症的发病机理得出全新认识：肠道菌群紊乱所诱发的神经炎症是阿尔茨海默症的重要发病机制。

　　中国工程院院士、中科院上海药物研究所原所长丁健认为，如果把治疗阿尔茨海默症比作灭蚊子，原先的思路是在屋里一只一只拍，最多进一步把窗户关上。“九期一”则采用一个新思路，要全面清理屋里屋外的污染源，让蚊子无处滋生。

　　谁受益？

　　用于轻、中度阿尔茨海默症

　　根据公布的三期临床试验研究结果，“九期一”可改善轻度至中度阿尔茨海默症患者认知功能障碍，具有起效快、呈持续稳健改善的特点，安全性好。

　　阿尔茨海默症俗称老年痴呆症，一旦患病，人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去。据统计，目前全球共有约4800万患者。随着我国人口老龄化加快，阿尔茨海默症的危害越发显现。

　　研发团队介绍，该新药的三期临床试验为期36周，相对于安慰剂平行对照组，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分。针对于此，有医药界人士指出，作为慢性疾病的治疗药物，在更长时间周期内的效果如何，还有待检验。此外，新药的作用机理仍值得进一步深化研究。

　　有多难？

　　22年“接力跑”攻关原创新药

　　在中国海洋大学、中科院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司的接续努力下，“九期一”研发团队历时22年，终于闯出了一条道路。

　　耿美玉说，很长一段时期里，旁人难以理解团队选择的研发路径，即便在实验室跑完了“第一棒”，能否找到企业承接后续的巨额研发投入、承担临床试验失败的巨大风险，一度也是未知数。

　　上海绿谷制药董事长吕松涛说，虽然当时完全不敢想何时才能成功，但既然攻关，就必须“背水一战”。

　　“接力跑”不仅在研发端，也在审批端。能够实现“有条件批准”的政策基础，是我国自2016年起开展的药品上市许可持有人制度。这是药品审评审批制度改革的一项重要内容，加速了我国新药研发速度，让新药有机会先完成、再完美。